Novartis Nederland

Hoofdkantoor Nederland
Novartis Pharma B.V.
Raapopseweg 1
6824 DP Arnhem
Postbus 241
6800 LZ Arnhem

026 3782100
026 3640567

Novartis Wereldwijd

Head Office
Novartis International AG
CH-4002 Basel
Switzerland

+41 61 324 11 11
+41 61 324 80 01
Monday - Friday,
8:30 - 17:00, GMT+1
(Central European Time)

Investeerders

Novartis International AG
Investor Relations
P.O. Box
CH-4002 Basel
Switzerland

+41 61 324 79 44

Secundaire ijzerstapeling

Wat is secundaire ijzerstapeling? 

Onder normale omstandigheden bevat het lichaam van een gemiddelde volwassen man 35 tot 45 mg ijzer per kilogram lichaamsgewicht. Premenopauzale vrouwen hebben wat minder ijzer in hun lichaam als gevolg van het maandelijkse bloedverlies bij de menstruatie. IJzer is een mineraal dat een belangrijke rol speelt in het menselijk lichaam. Verreweg het grootste deel van het ijzer is aanwezig in de rode bloedcellen en wordt gebruikt voor het transport van zuurstof in het bloed. Daarnaast is ijzer nodig voor een goede weerstand en spierfunctie en speelt het een rol in de eiwitstofwisseling en energieproductie van het lichaam. Per dag neemt het lichaam ongeveer 1 tot 2 mg ijzer op vanuit de voeding en ongeveer dezelfde hoeveelheid ijzer verlaat het lichaam dagelijks weer, onder andere via huidschilfering, haarverlies en bloedverlies.

Bij gezonde mensen is er een evenwicht tussen de opname van ijzer en het ijzerverlies. Bij patiënten met een ijzerstapelingsziekte is dit evenwicht verstoord. Er zijn twee vormen van ijzerstapeling; primaire ijzerstapeling en secundaire ijzerstapeling:

  • Primaire ijzerstapeling is een erfelijke ziekte. Vanaf de geboorte wordt voortdurend meer ijzer uit de voeding opgenomen dan het lichaam nodig heeft. Aangezien het lichaam het overtollige ijzer niet actief kan uitscheiden, ontstaat er een stapeling van ijzer in het lichaam. De belangrijkste vorm van primaire ijzerstapeling is "hereditaire hemochromatose" (HH).
  • Secundaire ijzerstapeling is vaak het gevolg van een andere ziekte, bijvoorbeeld een ziekte van het bloed (zoals Thalassemie of Sikkelcelziekte) of het beenmerg (Myelodysplastisch syndroom; MDS).

Wat is de oorzaak van secundaire ijzerstapeling? 

Aandoeningen zoals Thalassemie, Sikkelcelziekte of MDS worden gekenmerkt door een overmatige afbraak of een ineffectieve aanmaak van rode bloedcellen. De bloedarmoede die als gevolg hiervan ontstaat, kan worden behandeld met bloedtransfusies.  Het bloed dat met een transfusie wordt toegediend, bevat ijzer: met één transfusie eenheid rode bloedcellen wordt 200 tot 250 mg ijzer toegediend. Patiënten die chronisch bloedtransfusies ontvangen, krijgen op deze manier een overmaat aan ijzer binnen. Omdat de mens niet beschikt over een actief uitscheidingsmechanisme voor ijzer, kan al na circa 20 bloedtransfusies ijzerstapeling ontstaan. Bij patiënten met thalassemiesyndromen die niet afhankelijk zijn van bloedtransfusies kan na verloop van tijd ook ijzerstapeling ontstaan. Dit komt dan vooral door een verhoogde opname van ijzer uit het voedsel. Het overtollige ijzer wordt in eerste instantie opgeslagen in de lever, en later ook in andere organen zoals het hart, de schildklier en de alvleesklier. Wanneer ijzerstapeling niet wordt behandeld, leidt dit uiteindelijk tot onherstelbare schade aan deze organen.

Welke symptomen komen voor bij secundaire ijzerstapeling? 

De symptomen/klachten van chronische ijzerstapeling zijn meestal vaag en soms moeilijk in verband te brengen met een eenduidige oorzaak. Voorbeelden van symptomen zijn chronische vermoeidheid, gewrichtsklachten, libidoverlies of impotentie, huidpigmentaties ("bronskleurige huid"), hartritmestoornissen, ontwikkeling van diabetes mellitus, opgezette lever. Zeker in het begin is de ijzerstapeling vaak zonder klachten, en blijft daardoor regelmatig onopgemerkt. Het is echter van groot belang dat de ijzerspiegels in het bloed op een veilig niveau gebracht worden om zo (verdere) orgaanschade te voorkomen.

Hoe verloopt secundaire ijzerstapeling? 

IJzerstapeling is een ernstige aandoening waarbij het overmatige ijzer in de weefsels afgezet wordt (dit noemt men ook wel hemosiderose). Tekenen van ijzerstapeling kunnen doorgaans al na 10-20 bloedtransfusies zichtbaar worden. Bij ernstige ijzerstapeling (na ongeveer 100 bloedtransfusies) raken vitale organen zoals het hart, de lever, de schildklier en de alvleesklier onherstelbaar beschadigd, wat tot functiestoornissen van deze organen en uiteindelijk zelfs tot de dood kan leiden.

Hoe wordt secundaire ijzerstapeling behandeld? 

Het belangrijkste doel van de behandeling van ijzerstapeling is het verwijderen van het overtollige ijzer uit het lichaam zodat (verdere) orgaanschade (in het bijzonder van de lever, het hart en de endocriene organen) voorkomen wordt. Medicijnen die het overtollige ijzer uit het lichaam kunnen verwijderen worden ijzerchelatoren genoemd. Uitscheiding van ijzer uit het lichaam geschiedt doordat ijzerchelatoren een complex aangaan met het "vrije ijzer". Er zijn in Nederland drie geregistreerde ijzerchelatoren beschikbaar, te weten: deferoxamine (Desferal®), deferasirox (Exjade®) en deferipron (Ferriprox®).

Deferoxamine  (Desferal®)

Is in de jaren zestig beschikbaar gekomen voor patiënten met chronische ijzerstapeling, bijvoorbeeld door veelvuldige bloedtransfusies bij ernstige thalassemie.
Dit middel dient subcutaan, intraveneus of intramusculair te worden toegediend. Patiënten kunnen zichzelf het middel subcutaan toedienen met behulp van een draagbaar infusiepompje. Deze subcutane infusie neemt  8 tot 12 uur in beslag en dient 5 tot 7 keer per week plaats te vinden.

Deferasirox ( Exjade®)

Deferasirox wordt gebruikt voor de behandeling van chronische ijzerstapeling als gevolg van veelvuldige bloedtransfusies bij patiënten van 6 jaar en ouder met bèta-thalassemie major.
Daarnaast kan deferasirox ook gebruikt worden voor de behandeling van chronische ijzerstapeling als gevolg van bloedtransfusies wanneer deferoxamine (Desferal®) gecontra-indiceerd is of onvoldoende effect laat zien in de volgende patiëntengroepen:

  • patiënten met andere typen bloedarmoede
  • patiënten in de leeftijd van 2 tot 5 jaar
  • patiënten met bèta-thalassemie major met ijzerstapeling als gevolg van occasionele bloedtransfusies

Deferasirox kan ook worden gebruikt voor de behandeling van ijzerstapeling bij patiënten van 10 jaar of ouder met thalassemiesyndromen die niet afhankelijk zijn van bloedtransfusies, wanneer een behandeling met deferoxamine (Desferal®) gecontra-indiceerd is of onvoldoende effect laat zien.
Deferasirox tabletten dienen 1 maal daags  te worden ingenomen.

Deferipron (Ferriprox®)

Deferipron wordt gebruikt voor de behandeling van ijzerstapeling bij patiënten met thalassemie major wanneer deferoxamine gecontraïndiceerd is of onvoldoende effect laat zien. In sommige gevallen wordt deferipron gecombineerd met deferoxamine. Deferipron is beschikbaar in tabletvorm en als orale oplossing en dient 3 maal daags te worden ingenomen.

Meer informatie 

Heeft u vragen over de tekst op deze pagina, stuur dan een email naar de Medische Informatie Dienst Oncology, emailadres: mid-oncology.nlar@novartis.com

Voor meer informatie of lotgenotencontact kunt u ook terecht bij de volgende organisaties:

OSCAR Nederland

Internet: www.oscarnederland.nl/Sikkelcelziekte-home

Stichting Zeldzame bloedziekten / HematosLife

Internet: http://www.hematoslife.org/

Hematon; de patiëntenorganisatie voor patiënten met een hemato-oncologische aandoening

Internet: www.hematon.nl

Leven met kanker; samenwerkingsverband van 20 kankerpatiëntenorganisaties

Internet: www.kanker.nl